Cuál es la función del microARN, moléculas clave para la regulación de la expresión génica

Los investigadores estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun fueron galardonados con el Premio Nobel de Medicina por su hallazgo del microARN, un tipo de molécula ARN minúscula que tiene un papel crucial en la regulación de la actividad de los genes.

El hallazgo, que surgió a partir de análisis iniciales en el pequeño gusano C. elegans, abrió una nueva dimensión en la comprensión de cómo las células regulan la expresión de sus genes, un proceso esencial para el desarrollo y el funcionamiento de los organismos multicelulares.

"El descubrimiento seminal de Ambros y Ruvkun en el pequeño gusano C. elegans fue inesperado y reveló una nueva dimensión de la regulación génica, esencial para todas las formas de vida complejas", destacaron desde la Asamblea Nobel del Instituto Karolinska de Suecia que entrega el galardón.

Ambros, de 70 años, y Ruvkun, de 72, publicaron en 1993 dos artículos separados explicando sus hallazgos sobre "un nuevo nivel de regulación de los genes". Se trataba del microARN, una molécula de ARN muy corta que, a diferencia de otros ARN conocidos, no codifica proteínas.

Ambros llevó a cabo la investigación que le valió el Premio Nobel mientras trabajaba en la Universidad de Harvard. En la actualidad, es profesor de ciencias naturales en la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts.

Por su parte, Gary Ruvkun realizó su estudio en el Hospital General de Massachusetts y en la Facultad de Medicina de Harvard, donde ejerce como profesor de genética, según informó Thomas Perlmann, secretario general del Comité Nobel.

Qué es el microARN

La función principal de esta molécula de ARN es unirse a secuencias específicas del ARN mensajero (ARNm) en las células, bloqueando su capacidad de producir proteínas.

Este mecanismo postranscripcional permite a las células controlar con precisión qué genes se activan y en qué momento, una dinámica fundamental para mantener el equilibrio en diversas funciones celulares.

La identificación del microARN cambió las nociones generales que tenían hasta entonces los científicos sobre la regulación genética, al demostrar la existencia de un nivel adicional de control genético con profundas implicaciones para la biología.

Los años de investigación que dedicaron los ganadores del Nobel para descifrar el rol de esta molécula permitieron tomar noción de que "el genoma humano codifica más de mil microARN". "Su sorprendente descubrimiento reveló una dimensión totalmente nueva de la regulación génica", enfatizó el jurado del Nobel.
Cuáles son las posibles aplicaciones del microARN

El descubrimiento del microARN no solo transformó la comprensión de la regulación genética, sino que también abre puertas a múltiples aplicaciones biotecnológicas y médicas. Hoy en día, tiene implicaciones significativas en el diagnóstico y tratamiento de diversas enfermedades, así como en el desarrollo de nuevas terapias.

El valor del microARN en el campo de la investigación

• Diagnóstico de enfermedades. La investigación muestra que los niveles de microARN están alterados en varias enfermedades, como el cáncer, las enfermedades cardíacas y los trastornos neurológicos. Esto permite a los científicos identificar perfiles específicos de microARN que actúan como biomarcadores, facilitando la detección temprana de patologías y mejorando los diagnósticos. Por ejemplo, ciertos microARN pueden estar sobreexpresados en células cancerosas, lo que los convierte en una herramienta potencial para detectar tipos específicos de tumores antes de que los síntomas aparezcan.

• Nuevas terapias genéticas. Los científicos están trabajando en tecnologías que pueden modificar o inhibir la acción de microARN disfuncionales que causan enfermedades. Esto podría ser especialmente útil en enfermedades como el cáncer y los trastornos genéticos donde la regulación genética ha fallado. Al bloquear microARN que favorecen el crecimiento tumoral o al reintroducir microARN que faltan, se podrían desarrollar tratamientos más específicos y efectivos.

• Medicina regenerativa y desarrollo celular. Dado que los microARN son fundamentales para la diferenciación celular y el desarrollo de tejidos, su manipulación también tiene potencial en el campo de la medicina regenerativa. Al controlar la expresión de microARN específicos, se podrían estimular o inhibir procesos regenerativos en el cuerpo, promoviendo la reparación de tejidos dañados o el tratamiento de enfermedades degenerativas.

• Protección contra infecciones virales. El hallazgo del microARN también inspiró investigaciones sobre su papel en la defensa contra infecciones virales, particularmente en plantas. Las plantas utilizan moléculas de ARN similares a los microARN para protegerse contra virus, y los científicos están explorando cómo aplicar este conocimiento en la agricultura para mejorar la resistencia de los cultivos a patógenos y reduciendo la necesidad de pesticidas.